关键词:
维奈克拉
急性髓系白血病
成本-效用分析
药物经济学
摘要:
目的对维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年急性髓系白血病(AML)进行成本-效用分析,为临床治疗方案选择提供参考。方法回顾性分析2020年6月至2022年10月天津市人民医院(南开大学第一附属医院)收治的初治老年AML患者。根据治疗方案不同分为A组(维奈克拉联合阿扎胞苷)22例,B组(高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、重组人粒细胞刺激因子联合阿扎胞苷)14例。从中国医疗体系角度出发,基于该院临床研究真实数据,构建决策树模型,计算两组单个疗程诱导缓解的成本、质量调整生命年(QALY)、增量成本-效用比(ICER),并对患者诱导、巩固、维持的全疗程进行成本-效用分析。参数结果的稳定性通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析评估。结果对于单个诱导化疗周期,A组相较于B组患者成本增加23140.09元,同时多获得0.0033个QALYs。ICER值为7012148.49元/QALYs,高于以2023年中国3倍人均国内生产总值作为意愿支付(WTP)的阈值。在全疗程治疗中,A组总成本为137438.71元,获得效用为0.78 QALYs,B组总成本为122540.21元,获得效用为0.77 QALYs,B组更具经济学优势。单因素敏感性分析结果显示,疾病进展(PD)率、无复发生存期(RFS)率、中位RFS、中位总生存期成本对两组结果的影响较大,变量在设定范围内变动时,两组PD率的部分变动对应的ICER值在WTP阈值(268074元/QALYs)内,其余参数对应的ICER值均高于WTP阈值。概率敏感性分析结果显示,在当前WTP下,A组较B组具有经济性的概率为0。结论从中国医疗体系角度出发,对初治老年AML患者单个诱导化疗周期中,A组与B组治疗的经济学优势均较差,全疗程治疗中B组更具经济学优势。